来源 :海特生物2026-11-04
髓新获益
当然之选
2026年11月3日，国家药品监督管理局药品审评中心（CDE）发布通知，依据《罕见疾病创新药物研发鼓励试点计划（“关爱计划-延伸”）申报指南》，武汉海特生物制药股份有限公司（股票代码：300683）自主研发的注射用埃普奈明纳入“关爱计划-延伸”试点项目，拟开发适应症为不可切除或转移的经典型软骨肉瘤。该品种于2026年9月24日公示，2026年10月9日公示期满，本次通知即明确本品种正式纳入“关爱计划-延伸”试点项目。
“关爱计划-延伸”试点项目是CDE于2026年5月29日启动的罕见疾病创新药物研发鼓励试点工作。该计划旨在鼓励创新药研发资源向临床治疗需求迫切的罕见疾病领域布局，聚焦并解决源头性创新罕见疾病药物研发过程中的关键科学问题。
软骨肉瘤（Chondrosarcoma，CS）是一种罕见的原发于软骨的恶性肿瘤，为继骨肉瘤第二常见的原发性恶性骨肿瘤，约占原发性恶性骨肿瘤的20%。CS发病率约为二十万分之一，可发生于任何年龄，但主要见于成人，平均发病年龄50岁左右，男性略多于女性（55%:45%）。CS对放疗和传统化疗通常耐药。去分化型、间叶型CS对化疗尚有一定反应，诊疗指南推荐采用骨肉瘤或尤文肉瘤化疗方案，而经典型CS，目前尚无标准化疗方案，也没有以CS为适应症的药物获批上市。
注射用埃普奈明是公司自主研发的国家1类重组蛋白类创新药，也是全球首个且唯一上市的死亡受体4/死亡受体5（DR4/DR5）激动剂。以埃普奈明单药治疗进展期软骨肉瘤的IIT研究结果表明，埃普奈明单药对CS有一定抑瘤作用，而相关非临床和临床研究亦显示以DR4/DR5为靶点的药物如TRAIL或DRs激动性抗体对软骨肉瘤有较好的疗效。海特生物根据上述临床/非临床试验结论申报的注射用埃普奈明（商品名：沙艾特?）临床试验申请已获得国家药监局批准（受理号：CXSL2600766；适应症：不可切除或转移的经典型软骨肉瘤），同意本品开展软骨肉瘤的临床试验。
不可切除或转移的经典型软骨肉瘤患者长期面临治疗选择有限的挑战，目前尚无标准系统性治疗方案。本次注射用埃普奈明纳入“关爱计划-延伸”试点项目，是监管机构对该品种创新性、临床价值以及适应症未满足需求的认可。进入试点项目后，我司将有机会在研发过程中与监管机构开展更加深入和持续的科学沟通，为项目高质量推进保驾护航。海特生物将始终秉持“敬畏生命、无畏创新”的企业宗旨，以严谨科学的态度、规范高效推进注射用埃普奈明针对不可切除或转移经典型软骨肉瘤的临床开发，扎实做好各项研究工作，力争早日把这款创新药物带到患者面前，为这部分罕见骨肿瘤患者带来新的治疗希望。
关于海特生物武汉海特生物制药股份有限公司于1992年创立于武汉大学医学院，是深圳证券交易所创业板上市公司（股票代码：300683）。海特生物聚焦肿瘤、神经及免疫领域，持续致力于创新生物药和小分子药物的研发。在肿瘤领域，海特生物研发的沙艾特?（注射用埃普奈明）是全球首个获批上市的DR4/DR5激动剂，于2023年获批并迅速纳入国家医保目录，为复发或难治性多发性骨髓瘤患者带来全新治疗靶点。在神经领域，公司将诺贝尔奖成果转化为临床实践，推出全球首个获批上市的神经生长因子药物金路捷?，已惠及数百万患者。此外，海特生物正在推进HiTrans?平台，这是一个基于转铁蛋白受体（TfR）的脑递送平台，旨在助力治疗药物跨越血脑屏障，在中枢神经系统（CNS）疾病领域具有应用潜力。