“这是价值事务所的第2169篇原创文章”
AI改变世界基本已经成了市场共识，不过这个改变世界更多还是停留在理论和畅想层面，但正如所长一直在说的，技术进步越来越快，AI时代来得也远比我们想象的快。现如今，在AI制药方面，可以说已经有了近乎里程碑式的突破。
作为全球少数实现AI 靶点发现—分子设计—自动化实验—多管线临床推进—全球药企 BD 商业化全链路闭环的 AI 原生药企英矽智能，其核心管线 TNIK 抑制剂 Rentosertib 马上就要进入 III 期临床了，换句话说就是，全球首款完整走完 AI 研发全流程并完成临床确证的创新药物马上就要落地了。
有一就有二，我们很快就会看到越来越多完全由AI驱动研发的药物面世。
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价值事务所
AI 原研FIC药TNIK抑制剂
这里还是先讲英矽智能的看家管线——TNIK 抑制剂 Rentosertib ，这款药物之所以要单独拎出来讲且如此引人注目，核心就在于它不是用 AI 对已知靶点进行优化（如今绝大多数药企对AI的用法），而是从靶点发现到分子设计全流程都由 AI 驱动。
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2025年，这款药物的2期临床数据在Nature上公布，数据显示，Rentosertib 60mg 每日一次给药组在第 12 周实现了用力肺活量（FVC）较基线平均改善+ 98.4mL。这是一个极具标志性的数据，它意味着人类对IPF（特发性肺纤维化）治疗的研究有了根本性突破。
目前全球获批的标准疗法尼达尼布和吡非尼酮都只能延缓肺功能下降的速度，无法逆转纤维化进程。英矽智能的Rentosertib却是一款真正可以改变疾病轨迹、甚至逆转纤维化的药物。上图是Rentosertib同其他同类药物的疗效对比。
现如今的标准疗法尼达尼布 52 周 FVC 下降仍达- 95mL，未能突破负值区间。
新一代在研药物中，Bexotegrast 12 周 FVC 改善约+ 29.5mL，远远低于Rentosertib的+ 98.4mL；曾被市场寄予厚望的 Hedgehog 抑制剂 Taladegib 虽实现+ 60mL 改善，却因全身毒性导致超过 50%受试者出现脱发、味觉丧失等严重副作用，长期给药可行性存疑。
换句话说就是，Rentosertib 不仅在疗效幅度上领先竞品，也在安全性上展现出显著优势。目前，Rentosertib 口服制剂的 III 期临床试验已在规划中，计划入组 192 例 IPF 患者，以 52 周 FVC 较基线变化为主要终点，预计 2026 年启动首例患者入组，2029 年获得顶线数据。与此同时，雾化吸入剂型也于 2026 年 4 月获得中国 NMPA 的 IND 批件，依托肺/血浆暴露量比高达 50 的优势实现局部靶向治疗，进一步降低全身暴露风险。
现如今，哪怕是只能延缓没办法逆转的尼达尼布，单药年销售额就超过 40 亿美元。因此，一旦Rentosertib上市，绝对能带来超乎想象的收益。
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价值事务所
多靶点验证的可复制性
如果只有 TNIK这一款药，那还可以说是运气，后续有没有还要存疑，但英矽智能的价值在于，它证明了 AI 制药的路径是可复制、可工业化的。
因为除了 TNIK 外，公司已在 ENPP1、PHD、PKMYT1 等多个靶点上复现了“AI 发现/优化-实验验证”的流程，并陆续在Nature系列期刊发表研究成果。针对 ENPP1 靶点，AI 协同设计的抑制剂在纳摩尔级活性的同时规避了同类药物的毒理学瓶颈；针对 PKMYT1 靶点，AI 设计的 PROTAC 分子实现了激酶抑制与蛋白降解的双重作用；针对经典低氧通路 PHD 靶点，AI 同样实现了高效分子设计与优化。
这些跨越不同疾病领域、不同分子类型的成功案例，说明英矽智能的 AI 平台不是一次性黑箱，而是一套可重复、可迁移的研发体系。
截至 2026 年 4 月 24 日，公司已提名第 30 个 PCC（临床前候选化合物），提名周期稳定在 12-18 个月，相较行业平均 4.5 年的周期实现了近 4 倍的效率飞跃，目前共有 10 项管线资产处于临床开发阶段。
除了核心的 TNIK 外，公司还有多个具备 FIC 或 Best-in-Class 潜力的资产。针对炎症性肠病的 ISM5411（PHD 抑制剂），凭借肠道限制性设计和优于 JAK 抑制剂的安全性，切入约 40%中重度患者的未满足需求；针对 MTAP 缺失实体瘤的 ISM3412（MAT2A 抑制剂），临床前展现出超宽治疗窗与低剂量起效优势，具备合成致死精准治疗潜力；针对间皮瘤的 ISM6331（TEAD 抑制剂），可逆结合机制带来更优安全性，已获 FDA 孤儿药资格。
而这些早期管线已经得到业内诸多企业的认可，2026 年以来，公司进入 BD 签约密集期，仅Q1一个季度就达成 7 项交易，其中与礼来达成的合作总额最高可达 27.5 亿美元，首付款 1.15 亿美元，与施维雅的肿瘤领域合作总额达 8.88 亿美元，此外还有复星医药、齐鲁制药、康哲药业等多项合作落地。
随着现有管线向后推进，里程碑会持续兑现，同时新管线的对外授权还将不断落地，换句话说就是，哪怕公司自己的管线并没有商业化，也会不断有常态化收入。
更何况公司的AI平台是经过验证的，除了传统Biotech等产品商业化/BD的收入，还有平台订阅这种类似CXO的收入，这块业务具备高毛利、经常性收入的属性，2025 年收入同比增长 23.8%，付费客户数增至 181 家。现如今这部分收入规模虽不大，但能稳定覆盖部分运营成本，更重要的是，这些全球客户会构成了庞大的潜在合作漏斗，为后续 BD 授权业务输送了需求。
总之，英矽智能的商业模式以及被诸多客户认证的商业平台，使得他跑出来的概率较一般的Biotech大大增加，后续发展的一个关键催化剂就是TNIK 的 III 期验证情况。
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价值事务所
写在最后
AI 制药的故事还没有开始讲太久，如今就已然站在了产业验证的奇点前夜。Rentosertib 能走上III 期临床叠加英矽智能多个推进临床的候选药物以及数量不凡的BD，都说明AI 已经开始在重构整个医药研发领域。
英矽智凭借先行一步的闭环体系、领先的临床管线与正不断爆发的 BD ，如今已然站在了时代的最前沿，后续随着数据-模型飞轮的持续运转，其结构性领先优势还将不断强化。