导读：千亿心衰赛道
心力衰竭是心血管疾病的终末阶段，是业内公认的心血管领域“最后的战场”。但传统药物只能延缓病程，器械辅助无法逆转损伤，心脏移植虽为终极方案，却因供体稀缺而遥不可及。
8月19日，国际医学顶级期刊《自然·医学》（Nature Medicine）在线发表的一篇来自中国临床团队的研究论文，为这一困局投下了一束曙光。
该研究名为HEAL-CHF，由南京大学附属鼓楼医院王东进教授团队牵头。结果显示，HiCM-188在治疗严重缺血性心衰中展现良好安全性与显著心功能获益。
HiCM-188是华润三九与艾尔普再生医学联合开发的一款iPSC来源心肌细胞药物，是央企主导的首个干细胞药物联合开发和商业化合作项目。此次登顶顶刊，充分彰显了研究的原创性与临床价值，标志着中国细胞与基因治疗（CGT）领域的重大突破。
01
登顶顶刊：
HiCM-188使患者心功能显著获益
HEAL-CHF研究是国家卫健委首个备案的iPSC技术领域的临床研究，同时也是全球迄今最大规模的iPSC衍生心肌细胞治疗严重心力衰竭的临床研究。
研究共纳入20例严重心衰患者，随机分为冠状动脉搭桥(CABG)联合细胞治疗组与单纯接受CABG治疗组（对照组），随访12个月。主要终点为安全性，次要终点为有效性。
结果令人振奋。
安全性：扫清两大雷区。
HiCM-188组未观察到新发肿瘤形成，无致恶性心律失常。这是iPSC来源细胞疗法最受关注的两大安全隐患。HiCM-188在12个月随访中未观察到相关风险，为后续临床应用扫清了重要障碍。
有效性：显著心功能获益。
心功能分级改善：细胞治疗组NYHA心功能分级降至II级比例90%（对照组60%）。NYHA分级是衡量心衰严重程度的核心指标，II级意味着日常活动基本不受限。30个百分点的差距，意味着患者生活质量跃升。
运动耐量大幅提升：细胞治疗组6分钟步行（距离6MWD）平均提升168.8米（对照组97.25米）。6分钟步行距离是评估心衰患者运动能力的“金标准”，168.8米的提升意味着患者从几乎无法独立行走恢复到可以逛超市、遛弯的生活状态。
图片来源：参考资料1
心脏功能显著改善：细胞治疗组每搏输出量平均增加9.03mL，对照组反而下降8.41mL。这意味着HiCM-188不仅止住了下滑趋势，还实现了心脏功能改善。
心肌静息灌注改善：通过SPECT-CT测定的静息总积分（SRS，分值越低代表灌注越好），细胞治疗组12个月时较基线平均下降10.56分，而对照组仅下降1.50分。
局部室壁增厚逆转：细胞治疗组左前降支供血区室壁增厚率大幅提升96.9±129.0%，对照组收缩功能进一步减退。
HEAL-CHF研究一年随访数据证实了HiCM-188无致瘤、无致恶性心律失常风险，且显示出初步的有效性，为推进更大规模临床试验奠定了坚实基础。
02
千亿心衰赛道，iPSC有望破局
心力衰竭（HF）是多种心血管疾病发展的共同终点，严重影响患者的生活质量，已成为全球重大公共卫生挑战。世界卫生组织（WHO）数据显示，全球有超过6400万人患有心力衰竭。《中国心力衰竭防治进展报告（白皮书）》的数据显示，我国2023年患病人数约1430万，每年新增心衰患者约300万例。
根据GlobalData预测，全球主要国家的心衰药物市场规模将从2018年的37亿美元增长至2028年的221亿美元（约合人民币1590亿元）。
然而，现有药物治疗和器械干预只能缓解症状并延缓疾病进展，却未能解决该疾病的一个主要根本病因，即大量心肌细胞的丢失。
近年来，人们日益认识到，要真正实现心肌再生，最理想的方式是递送具有心脏定向分化潜能的细胞。
诱导多能干细胞（iPSC）技术通过导入特定转录因子，可以将成人体细胞重编程为多能干细胞，再分化为所需的心肌细胞，“补上”失去的心肌，实现从延缓病程到心脏逆转重构的根本性跨越。
相较于自体细胞疗法，iPSC可以批量生产、冷冻储存，这种“现货型”产品模式，从根本上解决了细胞疗法可及性差的核心痛点；相较于胚胎干细胞，iPSC规避了伦理争议。
临床前研究表明，在心肌梗死所致心力衰竭的啮齿类动物和非人灵长类动物模型中，iPSC来源的心肌细胞（iPSC-CMs）具备植入、电生理整合及改善心脏功能的能力。
现有临床证据表明，不同心衰细胞疗法在改善LVEF、左室重构、生活质量及硬终点方面存在差异，但总体仍以小样本、中期随访为主。
2026年2月，日本厚生劳动省批准了全球首款依托iPSC研发的心肌细胞片ReHeart上市，用于治疗严重心力衰竭。在8名患者参与的小型试验中，患者的心力衰竭症状均有不同程度的改善，其中4例患者的症状完全消失，且未出现严重心律失常。但由于临床样本量有限，长期数据尚不充分，此次批准为有条件、限时许可。
而HiCM-188是全球首个获得中美双报IND批准的iPSC再生心肌细胞项目。其HEAL-CHF研究是全球首个iPSC来源心肌细胞治疗严重心衰的随机对照临床试验，也是全球最大规模的同类临床研究。此次临床结果发布在国际顶级学术期刊上，证明了中国原研创新的实力。
目前，HiCM-188已在中国启动确证性临床试验。该试验拟在国内入组80人，旨在评估HiCM-188心肌内注射对于治疗严重心力衰竭患者的有效性及安全性。如若顺利，该试验将为中国心衰治疗提供首个基于iPSC再生心肌的确证性证据，打破重症心衰药物治疗的长期困局。
03
CGT政策东风已至，
华润三九系统性卡位
HiCM-188取得突破的时点，恰逢中国CGT监管政策的密集变革期。
2026年7月，国家药监局发布《关于优化细胞与基因治疗药品审评审批有关事项的公告（征求意见稿）》，拟将符合条件的CGT药品纳入创新药临床试验审评审批“30日通道”。在此之前，常规审评时限为60个工作日。审评时间直接减半，意味着CGT产品可以更快进入临床阶段，加速数据积累和成果转化。
在此之前，2026年5月正式施行的国务院第818号令《生物医学新技术临床研究和临床转化应用管理条例》，确立了“临床研究备案+临床转化审批”的双轨法治化通道。这一框架的建立，为企业提供了更灵活的临床转化路径。
面对这一历史性机遇，华润三九已提前落子、系统卡位。
2025年3月，华润三九完成对天士力的控股权收购，将其在CGT领域的研发积累纳入体系。天士力已有3款CGT产品进入临床阶段，包括双靶点CAR-T细胞疗法、间充质干细胞产品等。
2025年6月，华润三九与南京艾尔普再生医学就HiCM-188项目达成联合开发，完善CGT技术矩阵，补足iPSC前沿赛道。
2026年，华润三九与深圳市第三人民医院签署战略合作协议，共建CGT联合实验室。深圳三院已通过国家卫健委体细胞临床研究机构与项目双备案。这一合作打通了医-企-研全链条转化路径，为HiCM-188及后续CGT产品的临床转化锁定了关键资源。
通过并购+合作，华润三九在iPSC、间充质干细胞、CAR-T等多条技术路线上同时落子。在产业链上，华润三九又拥有覆盖全国的流通体系、处方药医院网络和医保谈判经验，构成了从研发到商业化的完整闭环。
HiCM-188临床研究此次登顶《Nature Medicine》，展示了华润三九在前沿医学领域的硬核实力。其战略卡位正在转化为实实在在的临床证据和竞争优势，未来在CGT领域的表现值得期待。
参考资料：
1.Intramyocardial injection of allogeneic human induced pluripotent stem cell-derived cardiomyocytes in advanced ischemic heart failure:an early-stage randomized trial
https://doi.org/10.1038/s41591-026-04605-1
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责任编辑|小月石
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华润三九,iPSC疗法,CGT疗法
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